Malattie Neglette: DNDi, Modello No-Profit di Successo

Daniele Dionisio  Membro, European Parliament Working Group on Innovation, Access to Medicines and Poverty-Related Diseases.
Responsabile del Progetto Policies for Equitable Access to Health -PEAH http://www.peah.it/


Daniele DionisioDopo oltre un decennio di attività, DNDi può ritenersi un modello di successo che ha costruito una robusta ‘pipeline’ di farmaci rivoluzionari e distribuito trattamenti salvavita di qualità a milioni di pazienti.

DNDi (Drugs for Neglected Disease initiative) fu lanciata nel 2003 a seguito delle raccomandazioni del DND Working Group, una ‘think tank’ internazionale voluta da Medici Senza Frontiere (MSF) per l’analisi delle cause della crisi in Ricerca e Sviluppo (R&S) di farmaci per le malattie neglette. Il Working Group sollevò l’esigenza di strategie innovative per garantire lo sviluppo di nuovi farmaci economicamente accessibili per i pazienti ‘dimenticati’. Su questa base, sette partners fondatori si coalizzarono per dar vita a DNDi: cinque organizzazioni di ricerca a sovvenzionamento pubblico – Malaysian Ministry of Health, Kenya Medical Research Institute, Indian Council of Medical Research, Oswaldo Cruz Foundation (Fiocruz) Brasile, e Institut Pasteur, Francia; l’organizzazione umanitaria MSF; e, quale osservatore permanente, lo Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases (TDR) sponsorizzato da 
UNICEF, UNDP, Banca Mondiale e OMS.
La visione di DNDi è esplicita: migliorare la qualità di vita e la salute delle persone affette da malattie neglette tramite l’impiego di un modello di sviluppo alternativo per nuovi farmaci ‘ad hoc’ basato sull’equità di accesso. In coerenza, DNDi si è spesa per la costruzione di networks di R&S in grado di sostenere le capacità di ricerca nelle aree endemiche in un’ottica di responsabilità pubblica globale.
Obiettivo primario è stato la messa a punto di terapie per un gruppo di malattie associate ad elevata mortalità. In particolare, leishmaniosi viscerale, tripanosomiasi africana, Chagas, malaria, HIV/AIDS pediatrico, filariasi linfatica, oncocerciasi e loiasi.
Nel merito, DNDi ha realizzato sei terapie dal suo avvio nel 2003: due combinazioni di antimalarici a dose fissa (ASAQ and ASMQ), la combinazione nifurtimox-eflornitina per la tripanosomiasi africana, la combinazione sodio stibogluconato e paromomicina per la leishmaniosi viscerale in Africa, un set di combinazioni terapeutiche per la leishmaniosi viscerale in Asia, e una formulazione pediatrica di benznidazolo per la malattia di Chagas. DNDi ha inoltre sviluppato piattaforme regionali per specifiche malattie basate su partenariati in aree endemiche per rafforzare esistenti capacità di ricerca clinica o costruirne di nuove ove necessario. Al riguardo, all’International Liver Congress dello scorso aprile in Barcellona, DNDi, l’industria egiziana Pharco Pharmaceuticals, e il Ministero per la salute della Malesia comunicavano la firma congiunta di un accordo per testare in Malesia e Tailandia un regime terapeutico efficace ed accessibile contro tutti i genotipi del virus responsabile dell’epatite C. Il regime, una combinazione di ‘direct-acting antivirals’ ravidasvir e sofosbuvir, dopo l’approvazione, sarà dispensato a meno di $ 300 per ciclo di trattamento.
Ed è notizia recente che, in partenariato con la compagnia giapponese Eisai Co., Ltd, DNDi è prossimo a lanciare un trial clinico per il fosravuconazole, un potenziale nuovo trattamento per l’eumycetoma.
DNDi opera in ferma coerenza con quattro ‘certezze’: approccio mirato al paziente e alle necessità primarie; accesso equo ai trattamenti e libera circolazione dei dati; indipendenza finanziaria e scientifica; e potenziamento delle capacità e conoscenze mediante ‘aggancio’ di autorità governative, solide alleanze con università, compagnie farmaceutiche e ‘biotech’, e coinvolgimento diretto di partners pubblici e privati inclusivi di esperti da aree endemiche, ricercatori, clinici, ‘control programme managers’, OMS, e, quanto più possibile, rappresentanti di pazienti.
Al riguardo, due rappresentanti di pazienti con diversa provenienza geografica operano attivamente nel ‘Board of Directors’ per assicurare che tutti i livelli dell’organizzazione siano costantemente al corrente delle complesse realtà socio-economiche, politiche e di ricerca in cui DNDi si muove. Nel contempo, gruppi di medici di base sono coinvolti quali esperti nella definizione delle strategie scientifiche a garanzia della centricità del paziente nei processi decisionali.
In pratica, DNDi si impegna a garantire licenze i cui termini assicurino che la ricerca in sé e i suoi prodotti siano beni di dominio pubblico per l’avanzamento della salute. Nello specifico, 
DNDi negozia termini con i partners per impedire l’impiego di diritti di proprietà intellettuale ostacolanti la fruizione equa ed accessibile dei prodotti di ricerca, ovvero ostacolanti ogni ulteriore o successiva ricerca da parte di DNDi, partners o altri ricercatori specialmente nel campo delle malattie neglette.
Accesso libero a dati e conoscenze e alla loro condivisione per il progresso delle scienze sono cruciali per l’avanzamento della R&S contro le malattie della povertà.
Secondo DNDi, il ‘gold standard’ dei termini di licenza per assicurare equità ed accessibilità deve includere: perpetua esenzione da royalties e non esclusività; prodotti disponibili a prezzo di costo, più minimo margine, in tutte le aree endemiche e indipendentemente dal reddito; nessun limite a trasferimento di tecnologie e a produzione ‘locale’ così da elevare la competitività e ridurre il prezzo al pubblico.
In coerenza, DNDi non finanzia la propria ricerca e attività attraverso ritorni economici da diritti di proprietà intellettuale, mentre mantiene processi decisionali indipendenti riguardo a portafoglio progettuale, priorità e opportunità di R&S, scala delle necessità sul terreno, potenziali partners e fonti di finanziamento.
Uno dei modi principali attraverso cui questa indipendenza è assicurata è la diversificazione delle fonti di finanziamento allo scopo di prevenire indebita influenza da parte di singoli donatori. Ciò include il bilanciamento fra supporto pubblico e privato per ridurre per quanto possibile donazioni per fini specifici e garantire che nessun donatore contribuisca per più del 25% del budget complessivo.
Dal 2003 ad oggi DNDi ha raccolto oltre 350 milioni di euro e ricevuto sostegno da un ampio numero di donatori, tra cui governi e istituzioni pubbliche (es. Regno Unito, Olanda, Francia, Spagna, Svizzera, Germania, Brasile, EU/EDCTP-European and Developing Countries Clinical Trials Partnership); MSF come partner fondatore; UNITAID; e organizzazioni filantropiche inclusive, tra le altre, di Bill & Melinda Gates Foundation e di Wellcome Trust.
Ma l’organizzazione sostiene che almeno 650 milioni di euro sono necessari per realizzare 16-18 nuovi farmaci per le malattie neglette e dar vita a un forte portafoglio di progetti dedicati.
Nel merito, tenuto conto delle variabili di rischio insite nei processi di sviluppo, DNDi ha stimato in 10-40 milioni di euro i propri costi massimi per ogni miglioria applicata a farmaci preesistenti, e in 100-150 milioni di euro quelli correlati allo sviluppo di ogni nuova entità farmacologica.

 

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Per approfondire

DNDi http://www.dndi.org/
DNDi’s Intellectual Property Policy http://www.dndi.org/wp-content/uploads/2009/03/ip%20policy.pdf
DNDi’s key financial figures http://www.dndi.org/donors/key-financial-figures/
DNDi’s fundraising policy http://www.dndi.org/about-dndi/dndi-policies/fundraising-policy/
An Innovative Approach to R&D for neglected patients: ten years of experience & lessons learned by DNDi 
http://www.dndi.org/wp-content/uploads/2009/03/DNDi_Modelpaper_2013.pdf
Mycetoma is added to WHO List of ‘Neglected Tropical Diseases’ 
http://www.dndi.org/2016/media-centre/press-releases/mycetoma-who-ntd-list-response/
The Drugs for Neglected Diseases initiative’s hepatitis C drug development strategy based on patient needs, not profits
http://www.dndi.org/wp-content/uploads/2016/04/AlternativeRDStrategyHepC.pdf
DNDi’s Business plan 2015-2023 http://www.dndi.org/wp-content/uploads/2009/03/DNDi_Business_Plan_2015-2023.pdf
Eliminating the Neglected Tropical Diseases: Translational Science and New Technologies 
http://www.dndi.org/wp-content/uploads/2016/03/PLOSNTDS_Hotez_et_al_2016.pdf

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